试管代生最大医院，欧盟批准voxelotor用于治疗≥12岁镰状细胞病患者的溶血性贫
导读：溶血性贫血是镰状细胞病患者严重发病的根本原因，但可用的治疗选择有限。Oxbryta是镰状血红蛋白聚合抑制剂，已被证明可以打破导致红细胞镰状细胞破坏的反复循环，显着提高患者的血红蛋白水平和血液的携氧能力，减少镰状细胞病和溶血。
2022年2月16，Global Blood Therapeutics(GBT)宣布，欧盟委员会(EC)已授予Oxbryta(voxelotor)，用于治疗12岁及以上成人和儿童患者镰状细胞病(SCD)引起的溶血性贫血，作为单一疗法或与羟基脲联合使用。
Oxbryta，是欧洲批准的第一种直接抑制镰状血红蛋白聚合的药物，这是镰状细胞病中镰状血红蛋白和红细胞破坏的分子基础。
镰状细胞病是一种遗传疾病。在镰状细胞病中，红细胞失去弹性，变得僵硬、粘稠，呈新月形或镰刀形。镰刀化过程会导致红细胞分解（溶血）和随之而来的溶血性贫血（由于红细胞破坏而导致体内低血红蛋白和低氧输送），所有患有镰状细胞病的人都会不同程度地经历这种情况。
血管病变（小血管病变）是由溶血引起的，并与镰状细胞一起导致毛细血管和小血管阻塞，引起疼痛并阻碍全身的血液流动和氧气供应。患有镰状细胞病的人会经历进行性和危及生命的并发症和发病率，包括对肝脏、肾脏、肺和心脏等主要器官的损害，这会导致生活质量下降和过早死亡。
EC批准是在2021年12月人类用药产品委员会(CHMP)基于第3阶段HOPE(血红蛋白氧亲和力调节以抑制镰状血红蛋白聚合)研究的结果提出肯定意见后做出的，该研究显示接受Oxbryta治疗的患者血红蛋白水平出现具有临床意义和统计学意义的改善，。HOPE研究的结果发表在2019年6月的《新英格兰医学杂志》上，HOPE研究的完整数据分析发表在2021年4月的《柳叶刀血液学》上。
在HOPE研究中，Oxbryta表现出良好的安全性特征，不良反应有限且短暂。在接受Oxbryta(1500mg)治疗且与安慰剂相比差异3%的患者中，≥10%的患者发生的最常见不良反应为头痛(26%对22%)、腹泻(20%对10%)、腹痛(14%对8%)、恶心(17%对10%)、疲劳(14%对10%)、皮疹(14%对10%)和发热(12%对7%)。
欧盟委员会的批准意味着Oxbryta已在所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威获得营销授权。在英国，GBT已使用欧盟委员会决定依赖程序向英国药物和医疗产品监管机构(MHRA)提交了营销授权申请。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
